Αμερικανοί και Νοτιοκορεάτες επιστήμονες τροποποίησαν για πρώτη φορά ελαττωματικά γονίδια που προκαλούν μία γενετική πάθηση (υπερτροφική καρδιομυοπάθεια) σε ανθρώπινα έμβρυα, εμποδίζοντας την παθογόνο μετάλλαξη να περάσει στις επόμενες γενιές. Κάτι ανάλογο είχαν πρώτοι επιτύχει Κινέζοι επιστήμονες προ μηνών για άλλη κληρονομική πάθηση.
Οι ερευνητές, με επικεφαλής τον καθηγητή Χουάν Κάρλος Ιζπιζούα-Μπελμόντε του Ινστιτούτου Salk της Καλιφόρνια και τον Σουκράτ Μιταλίποφ του Πανεπιστημίου Υγείας και Επιστήμης του Όρεγκον, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο περιοδικό “Nature”, χρησιμοποίησαν την τεχνική ακριβείας CRISPR-Cas9, ένα είδος «μοριακού ψαλιδιού» που κόβει και ράβει το DNA σε συγκεκριμένα μόνο σημεία.
Το επίτευγμα, αν και προς το παρόν σε ερευνητικό μόνο επίπεδο, φέρνει πιο κοντά στην κλινική αξιοποίηση τη στοχευμένη τροποποίηση του γονιδιώματος των ανθρωπίνων εμβρύων. Όμως προηγουμένως θα πρέπει να διασφαλισθεί ότι τόσο η μέθοδος είναι απολύτως ασφαλής, όσο και να απαντηθούν τα βιοηθικής φύσης διλήμματα που προκύπτουν. Ορισμένοι ανησυχούν ότι η νέα τεχνική μπορεί να οδηγήσει στην αναβίωση της ευγονικής και στη δημιουργία «κατά παραγγελία μωρών του σωλήνα», αν και οι περισσότεροι επιστήμονες θεωρούν ότι κάτι τέτοιο δεν θα είναι τεχνικά δυνατό.
Οι ερευνητές δήλωσαν ότι η γενετική διόρθωση δεν προκάλεσε κάποιες άλλες ανεπιθύμητες μεταλλάξεις στο γονιδίωμα, όμως δεν υπήρξε 100% επιτυχής, καθώς η διόρθωση του γονιδίου επιτεύχθηκε μόνο στα τρία τέταρτα περίπου (72%) των εμβρύων που επιχειρήθηκε. Τα έμβρυα με το διορθωμένο DNA επετράπη να ζήσουν μόνο για πέντε μέρες.